广东省实验动物信息网

3月18日，第二届粤港澳大湾区罕见病基因治疗高峰论坛暨广州罕见病基因治疗联盟年会暨中山大学附属第三医院罕见病中心成立大会在广州隆重召开，专家学者共聚一堂，为提升中国罕见病基因治疗水平建言献策，共谋进步。 

赛业生物作为本次大会的协办单位，携手赛业罕见病基因治疗平台全方位参与本次大会，为大会顺利举办提供重要支持。本次高峰论坛采取线上线下相结合的方式，共设15场演讲报告，汇集了100余知名专家，现场与会学者超300人，线上直播同样精彩纷呈，5个直播间共吸引超4.8万人次观看，点赞超4万次，互动反响热烈。 

会议伊始，爱之翼DMD关爱中心的罕见病患者带来了《听我说谢谢你》与《感恩的心》两场表演，向所有关心罕见病诊疗研究的爱心人士表达了感激之情，也展示了他们不畏病魔，依旧热爱生活，拥抱音乐的积极姿态。患者们的精彩表演获得了满堂的喝彩。表演结束，中山大学附属第三医院罕见病中心主任邱伟与广州罕见病基因治疗联盟秘书长吴邦明为小朋友们送上了礼品，表达了对罕见病群体的关心，以及对他们活出自己精彩人生的美好祝愿。 

DMD患者诺亚带来古筝表演《听我说谢谢你》 

爱之翼DMD关爱中心患者家庭表演合唱《感恩的心》 

领导致辞 

而后，在广东省卫生健康委员会医政医管处郭未艾副处长、广州市卫生健康委员会医政医管处李铁钢处长、广州市科技局产学研结合处雷旭超副处长、中山大学附属第三医院神经内科带头人胡学强教授、上海交通大学附属新华医院小儿科主任杨军林教授、中山大学附属第三医院医务部吴本权部长、广州罕见病基因治疗联盟执行秘书长韩蓝青先生、中山大学附属第三医院罕见病中心主任邱伟教授、中山大学附属第三医院内科主任彭晖教授与中山大学附属第三医院呼吸与危重症科主任周宇麒教授的见证下，完成了中山三院罕见病中心的启动仪式。罕见病中心成员现场合影，记录下了值得纪念的一幕。 

罕见病中心成员与启动嘉宾合影 

嘉宾分享环节，15位罕见病研究领域的专家、研究者、企业家就罕见病的数字智能化创研、最新疗法的开发策略与进展、创新药物的商业化思考、致病基因的奥秘、香港基因组计划、罕见病患者队列、基因治疗药物的递送等方面发表了精彩的演讲，极大地吸引了现场观众的注意力。 

论坛嘉宾精彩分享 

基于诊疗现状与患者需求，国家政策方针，专家们从自身工作经验出发，分享了他们在罕见病基因治疗方面取得的成果以及心得体会。 

论坛嘉宾精彩分享 

现场提问与讨论互动热烈 

此外，8位嘉宾在圆桌论坛就“如何构建罕见病基因治疗的良好生态”各抒己见，现场观众反响热烈。 

圆桌嘉宾进行讨论

联盟年会环节，联盟执行秘书长韩蓝青先生对联盟2022年的工作进行了总结，同时对2023年的工作表达了展望：联盟成立至今已吸纳30多个会员单位，开发建立了罕见病数据中心（RDDC），并自研了丰富的AI工具，赋能罕见病诊疗。与此同时，联盟积极链接各方资源，建立资源共享平台，在公众号、视频号持续分享产业相关资讯，邀请临床专家参与《罕路同行》栏目的访谈，组织走访会员单位，成为各单位之间的合作桥梁。2023年，联盟将继续与会员单位互通有无，举办行业交流会，串联“产学研医”上下游资源，拓展国内外合作，探索联合研究计划，并升级罕见病数据中心，让联盟更具活力。 

韩蓝青先生发言 

随后，联盟举行了颁牌仪式，联盟执行秘书长韩蓝青先生与广州生产力促进中心副总苏雄斌先生为13位新入盟专家和12个新入盟单位进行颁牌。 

新入盟专家合影 

新入盟单位代表合影 

借着此次机会，联盟单位赛业生物与耀安生物举行了战略签约合作仪式，联合加拿大女王大学Walia博士以及国内临床专家共同开展神经疾病GM2A基因突变治疗研究；联盟单位嘉检医学与联盟单位赛隽生物也举办了战略合作签约仪式，双方将围绕罕见病临床诊断与CGT疗法开发等领域建立全面合作。 

赛业生物与耀安生物签约，嘉检医学与赛隽生物签约 

最后，各联盟单位代表与联盟专家进行了合影留念，大会圆满落幕。许多现场观众意犹未尽，三五成群互相交流，分享本次大会的收获，并向组委会表达感谢，希望组委会召开更多罕见病交流会，链接产业上下游，促进多方交流，打破信息孤岛。 

联盟单位代表与联盟专家合影