活动伊始，广州国际企业孵化器的副总经理胡纯对广州国际企业孵化器进行了简要介绍，他提到，经过二十年的运营和实践探索，广州国际企业孵化器广州产投集团已成功孵化多家生物医药领域的优秀企业。目前，这里已经形成了以生物医药产业为主导的产业优势，专业技术平台与高端科技人才也在这里得到了高度集聚。 

广州国际企业孵化器  胡纯 

赛业生物基因治疗平台负责人任盛博士，向大家介绍了赛业生物在基因治疗药物临床前研究方面的的特色：从AI辅助定向构建模型、到运用疾病模型小鼠以及更贴近遗传性疾病基因治疗药物研究的人源化模型，再到全面且先进的药效服务平台，赛业生物已经形成了一套系统而成熟的一站式临床前研究闭环模式，高效地赋能基因治疗药物开发。 

蓝图生物的高级科学家高堂鑫博士分享了在为药企提供服务和进行市场调研时所发现的问题。首要问题在于难以有效递送大型基因，这已成为一个制约因素。其次，基因治疗药物需要注射大量剂量，这可能引发临床上的副作用和风险，此外，高剂量可能导致昂贵的生产成本。为了实现基因治疗药物在递送载量、靶向性和细胞内持续表达方面的目标，选择合适的调控元件可能是一个行之有效的解决方案。 

蓝图生物  高堂鑫博士 

普瑞基准  李强博士 

清华珠三角研究院  黄颖博士 

在此次活动中，除了深入探讨了细胞基因疗法药物开发过程中的技术难题和挑战，还请到了康桥资本的投资总监高赟，进行资本市场角度的信息分享。高总揭示了过去3年全球资本市场的大幅波动，尤其是中国生物科技领域表现并不尽如人意，这与中国宏观经济增长状况密切相关。他强调企业必须合理管理现金流，做好融资的预期和规划。国内外行业标杆企业的业绩数据提示，CXO企业近阶段拓展海外业务，可能会带来高速的增长点。当前资本市场倾向于保持稳健态度，因此企业需要深入调研市场，明确目标并清晰定位，将投资用于关键领域，从而更好地实现商业价值的实现。

在本次细胞与基因治疗药物开发挑战及创新解决思路行业交流沙龙中，来自各方的精英代表充分分享了他们的研发成果、平台特色，并积极交流了宝贵的经验。这次交流对于细胞与基因治疗药物开发领域具有重要意义。细胞与基因治疗作为生物医药领域的前沿领域，其道路必然充满了各种挑战和风险。我们坚信，通过大家的努力和不断进步，将能够推动遗传性疾病和罕见疾病药物开发取得更大的进展，为人类福祉做出积极贡献。