在某些方面如认知行为等，大鼠是比小鼠更接近人类的实验动物。与小鼠相比，大鼠体型较大，其生理学特征易于研究，是多种人类疾病的重要模式动物。在过去一个世纪中，大鼠一直是首选的啮齿类实验动物，广泛用于生物医学研究。自20世纪80年代以来，小鼠ES细胞技术和基因敲除技术的出现，才使得小鼠逐渐取代大鼠在医学实验动物中的地位，成为最为常用的模式动物。

大鼠是研究生理学的理想模型，研究者已经得到了大量的纯系大鼠，并且在大鼠的行为、细胞、生理、生化、药理和毒理学方面积累了大量的数据；大鼠还是研究人类高血压、糖尿病、乳腺癌和神经系统疾病的理想动物模型。大鼠在形成乳腺癌等肿瘤时的激素反应和人非常相似。从某种程度上说，大鼠是目前最适合的人类疾病动物模型之一，是可以将基因组和功能结合起来的动物模型。利用核移植技术可以创造遗传修饰大鼠作为人类疾病模型。

大鼠同时也是药理学研究的首选动物，并且被广泛应用于心血管疾病、运动疾病的研究领域。大鼠可以用来模拟几乎所有已知的人类疾病，了解大鼠的遗传结构将帮助研究人员发现与疾病相关的基因，从而更加清楚地认识基因以及环境对人类的健康造成的影响。大鼠一直广泛应用于药物的效力以及安全性测试工作，对大鼠基因组序列的了解，将为药物干涉提供新的目标，这将对新药的研制产生巨大的推动作用。

由于大鼠卵母细胞和胚胎发育的特殊性，克隆大鼠一直没有取得成功。中国科学院动物所在对大鼠卵细胞活化进行深入研究的基础上，采用了全新的快速一步法体细胞核移植技术，利用蛋白激酶抑制剂(MG132)阻断大鼠卵母细胞减数分裂中期到后期的转变，成功地创造出有繁殖能力的体细胞克隆大鼠。该项研究为人类疾病的研究、相关药物的研制创造了条件。

近几年，大鼠ES细胞培养成功，用这一ES细胞进行基因打靶敲除了p53基因。这一成就为大鼠的基因打靶提供了新的机会。目前，大鼠的ES细胞还不很稳定，有待改进。

大鼠基因组草图的成功绘制是继人类基因图谱之后又一里程碑式的成果，将有助于科学家更好地研究人类以及哺乳动物的进化过程。通过比较小鼠、大鼠以及人类基因图谱，科学家将会发现更多的哺乳动物遗传奥秘，更好地、更详尽地了解人类健康与治疗疑难病症方面的基因细节，将推动许多治疗人类疾病的新药和新疗法的发展。