生产基因修饰动物的程序复杂，成本高，也费时，为什么不用离体培养动物细胞取代呢？我们可以从以下三个方面来分析基因修饰动物模型被广泛采用的原因。

首先，动物细胞不同于自由生活的细菌和酵母菌，它是复杂的动物体的基本单元。动物体内细胞以有序的三维结构组成各种动物组织，由动脉输送血液来维持它们需要的营养、氧和二氧化碳浓度以及激素环境；同时还和周围其他类型细胞接触，接受旁分泌刺激。但在离体状况下，要维持细胞在体内相同甚至相近的环境条件，是不可能的。因此，当动物细胞离体培养时，它们的许多特性会迅速消失。这一方面的实验例证很多，比如，虽然肝细胞占肝脏体积的90%，从肝脏上解聚下来的细胞培养物中主要是肝细胞，但肝细胞只要在体外培养24 h，绝大多数组织特异性表达的基因都会停止活动。

其次，有些基因转入动物细胞系中与转入动物所导致的效应有很大差别。如为研究基因内含子功能，把基因转入细胞系中时，有内含子的基因和无内含子的同一基因表达水平相近。但相同的基因转入小鼠后，有内含子的基因的表达水平比无内含子高几百倍，说明离体培养的细胞中缺少某些能够通过结合到内含子上而刺激基因表达的组织特异性因子。事实上，多数基因在细胞系中的表达水平与在动物中的表达水平相差很远，在研究报告中两者之间相差万倍的例子屡见不鲜。

再次，最为重要的是，利用基因修饰动物可以研究许多复杂的生物学过程。例如发育、分化、脑的功能、行为学和免疫反应等都不可能通过离体细胞来完成最重要的研究部分。尽管如此，人们目前对基因修饰动物价值的认识还不够全面，随着生物科学的发展和研究的深入，将会出现新的更有价值的应用领域，并可能对人类社会产生重大影响。