信息发布
您现在的位置:首页
AAV载体靶向修饰策略在基因治疗中的研究进展
2017年03月31日
来源:中国比较医学杂志 2017年第1期
作者:邓怡晨 刘云波
责任编辑:admin
摘要:腺相关病毒(adeno-associated virus,AAV)是微小病毒科的一种,它能以其广泛的宿主范围及低的免疫原性对人及灵长类进行感染,而且经过改造后的AAV能够更有效的转导特异组织及细胞。腺相关病毒作为一种基因治疗载体其生物学特性已被深入了解,通过改造腺相关病毒的血清型和蛋白衣壳结构能够扩宽其应用范围。本文对AAV病毒载体的衣壳蛋白基因工程修饰、转录水平调控修饰、基因改造和衣壳蛋白共价偶联修饰的靶向机理以及相关的一些研究成果进行介绍。
随着对腺相关病毒 (adeno-associated virus, AAV)研究的深入,研究人员发现AAV作为转导基因的载体有一定的局限性,如AAV宿主范围广泛、组织或细胞特性缺乏等,使得其作为基因的载体被用于临床治疗实验中存在安全性、靶向性和转染效率低的缺陷。 因此,AAV的靶向性对于基因治疗的成功与否非常关键。具有靶向性的病毒载体是目前基因治疗临床试验研究的主要载体,应用AAV载体来转导治疗基因有宿主范围广泛及低免疫原性等优点。而且经过AAV改造后的重组腺相关病毒(recombinant adeno-associated virus, rAAV)载体更能有效的转导治疗基因和靶向特定的组织或细胞。 在AAV成功用于基因治疗的研究中,需要尽可能提高基因治疗的效率和努力使其造成的细胞毒性降到最低,探究AAV载体介导基因治疗的最佳靶向策略。 目前优化AAV的感染靶向性有四种策略:一是衣壳蛋白基因工程修饰;二是在转录水平上进行靶向调控;三是通过基因改造;四是对衣壳蛋白通过共价偶联进行修饰。
上一篇:光遗传技术在神经系统疾病动物模型中的应用[ 03-28 ]
下一篇:外泌体在肿瘤诊疗中的研究进展[ 03-30 ]
编辑信箱
欢迎您推荐或发布各类关于实验动物行业资讯、研究进展、前沿技术、学术热点、产品宣传与产业资源推广、产业分析内容以及相关评论、专题、采访、约稿等。
我要分享 >对不起,暂无资料。
热点资讯
- 年
- 月
- 周