局限性

CRISPR基因编辑技术真正应用于真核细胞基因的修饰也只有最近几年的时间，该技术仍有不断改进与完善的地方。比如如何提高CRISPR技术的特异性，降低其脱靶效应，仍然是当前该技术在未来实际应用中最需要解决的问题。

展望

鉴于CRISPR基因编辑技术具有高效的基因敲除特性，目前应用该技术开展人疾病的临床治疗试验也多是采用敲除整个或部分基因的策略达到治疗目的。如肌肉营养不良症（DMD）就是用CRISPR技术将引起该病发生的某段缺陷基因部分DNA序列敲除掉，保留具有功能活性但较正常小的蛋白部分，达到恢复该基因功能的治疗效果。