2017年4月11日，由上海市细胞生物学学会，健康科学研究所，上海市心血管病研究所，复旦大学生物谷医学研究院，中科院广州生物医药与健康研究院，中国心血管健康联盟，中国科学院干细胞生物学重点实验室主办，浙江大学医学院附属第二医院，苏州大学心血管病研究所协办，生物谷承办的2017国际干细胞心肌修复转化医学论坛在上海盛大开幕。来自上海市东方医院院长刘中民教授带来了题为“干细胞治疗心衰的研究现状与展望”的精彩报告。生物谷小编将刘中民教授的现场报告做一整理，分享给大家，一起学习进步。

心力衰竭是21世纪流行病，是心血管疾病中的第一杀手。几乎所有的心血管疾病最终都会导致心力衰竭的发生，心肌梗死、心肌病、血流动力学负荷过重、炎症等任何原因引起的心肌损伤，均可造成心肌结构和功能的变化，最后导致心室泵血和（或）充盈功能低下。心力衰竭并不是一个独立的疾病，而是心脏疾病发展的终末阶段。心力衰竭导致“四高”，高发病率，高死亡率，高再住院率，高经济负担。目前治疗心力衰竭的手段有内科治疗，外科治疗，心脏移植和人工心脏，但目前临床治疗效果不佳。

干细胞替代治疗成为目前最有前景治疗手段之一，可促进梗死局部心肌和血管再生。目前在Clinical trial.gov 上登记的有211个干细胞治疗心衰的临床试验，其中，欧美占绝大多数（161个），中国占14个。干细胞替代治疗的细胞来源主要来自骨髓源细胞，骨骼肌母细胞，心脏干细胞，胚胎干细胞及诱导性多能干细胞。其中在骨髓源细胞中国内外研究最多，骨髓源细胞分为：骨髓单个核细胞（MNCs）和骨髓间充质干细胞（MSCs）。骨髓间充质干细胞（MSCs）的优势在于免疫原性低，不易发生排斥，可在体外定向分化为心肌细胞，具有独特的免疫调节作用，大量动物及临床研究已经证实该细胞治疗的安全性及有效性。

骨髓源细胞：MSCs治疗心衰国外研究（图1）

骨髓源细胞：MSCs治疗心衰国内研究（图2）

目前在干细胞研究中，主要瓶颈有以下几点：

1，移植细胞存活率极低 ： 移植3天后损失90%以上细胞

当前对策：

① 预处理：低氧预处理、药物/生长因子预处理等

② 基因修饰：过表达Akt、HIF-1等

2，疗效调控机制不清： 长期疗效有争议

当前对策：

① 小分子/非编码RNA调控：（miRNA、LncRNA等）

② 微环境-细胞 互作机制的研究等

3，体内分化能力有限： 心肌细胞分化率极低

当前对策：

① 表观遗传学修饰：DNA甲基化、组蛋白乙酰化、染色质重塑等

② 生长因子处理：TGF、BMP、VEGF等

4，疗效调控机制不清： 长期疗效有争议

当前对策：

① 小分子/非编码RNA调控：（miRNA、LncRNA等）

② 微环境-细胞 互作机制的研究等