积木、毛线团、组装图纸……这不是一份购物清单，而是理解未来的第二十六期讲座，中国科学院动物研究所基因工程技术研究组组长王皓毅博士正在深入浅出地讲述基因编辑如何改写生命的蓝图。

基因编辑是指能够对于目标基因或基因组位点进行“编辑”，以实现对特定 DNA 片段的敲除、修改、或定点整合新的 DNA 片段的一种技术。基因编辑在近年来的发展可谓突飞猛进。2014 年全球首只靶向基因编辑猴子在中国出生。2015 年 4 月中国科学家首次修改人类胚胎基因。2016 年华西医院宣布首例 CRISPR 基因编辑人体实验将正式开展。

“如果把细胞比喻成乐高的积木块，基因编辑就是通过修改图纸，让生命呈现出不同性状。”王皓毅描述说，人体就像一个巨大的积木模型，由三十到六十万亿个“积木块”，也就是细胞组成。这些细胞之所以能有序组成机体，取决于细胞体内的染色体。染色体上记录遗传信息的就是 DNA，一种双螺旋结构的生物大分子。

“DNA 承载的基因信息决定了氨基酸链上有哪些氨基酸以及它们的组合顺序。氨基酸链折叠后形成蛋白质，而蛋白质的组成在很大程度上决定了细胞是什么样子，进而决定了每个人是什么样子。”王皓毅说，基因编辑的工具是“分子剪刀”。目前的基因编辑技术，有“ZFN 和 TALEN”，即由蛋白识别 DNA 序列，然后在靶位点直接切割。还有“CRISPR-Cas9”, 即由 Cas9 蛋白带着 RNA，由 RNA 去识别位点然后 Cas9 进行 DNA 的切割。当 DNA 被切断之后，再通过不同的 DNA 修复机制去修正 DNA。

王皓毅以编辑书籍作类比，编辑基因包括：敲除基因，也就是使基因失去功能，相当于删除书中的一段话；精确改变特定基因序列，也就是改变编码的氨基酸，相当于改变一段话中的一个字或词语；定点整合基因片段，也就是人为添加基因，相当于在特定位置插入一段话。

王皓毅表示，基因编辑有着广泛的应用前景。目前基因编辑主要用于生物学研究、生物技术和疾病治疗。生物学研究主要是帮助人类去理解基因功能，以及建立疾病模型。生物技术则有非常广泛的现实应用，比如通过编辑基因来给植物、动物育种，提高农业生产效率；在研发药物时，帮助快速找到药物的靶点，去阻断相关的蛋白，治愈疾病。疾病治疗是与人类切身利益最相关的基因编辑应用。那些人类已经明确知道由某个基因导致的疾病或者由某种细胞类型导致的疾病，都可以通过基因编辑把对应的缺陷基因改成正确的。

王皓毅强调，“应用基因编辑要有审慎的态度。能力越大、责任越大。”

北京大学生命科学学院研究员魏文胜、中国科学院动物研究所研究员李伟以及科技部干细胞重大研究计划首席科学家王晓群与王皓毅就基因编辑的应用前景、时间表、有趣的应用等问题展开了讨论。