近期CRISPR/Cas又有哪些突破性研究成果？本文中，小编整理了近期CRISPR/Cas研究领域的的相关报道，分享给各位，供您阅读。

【1】、Science：重磅！异种移植有望成为现实！利用CRISPR/Cas9首次培育出不含内源性逆转录病毒的猪

作为一家专注于将异种移植转化为一种拯救生命的医疗手段的生物技术公司，eGenesis公司宣布该公司的科学家们和他们的合作者们在一项新的研究中证实利用CRISPR/Cas9让猪内源性逆转录病毒（porcine endogenous retroviruses, PERV）失活可阻止跨物种病毒传播，从而使得他们在成功地培育首批不含PERV的猪方面取得突破。这也是异种移植的一个重要的里程牌。相关研究结果于2017年8月10日在线发表在Science期刊上，论文标题为“Inactivation of porcine endogenous retrovirus in pigs using CRISPR-Cas9”。

论文通信作者、eGenesis公司首席科学家杨璐菡（Luhan Yang）博士说，“这是首次报道培育不含PREV的猪。我们开发出一种能够开展多重基因组编辑的方法：利用CRISPR技术在可克隆的猪原代成纤维细胞中根除所有的PERV活性，成功地产生不含PERV的猪品种。这项研究代表着在解决跨物种病毒传播的安全问题上取得重大进展。我们的团队将进一步培育不含PERV的猪品系，以便开展安全而又有效的异种移植。”

【2】、科学家用基因编辑技术来清除活猪体内的病毒

科学家通过编辑猪的基因组来解除一族逆转录病毒的活性。这些结果对人类的移植医学具有重要意义。用于移植的人类器官和组织的短缺代表的是最重要的未得到满足的医疗需求之一。一个有希望的前景是在人体中使用动物器官，其中猪的器官与这类移植尤其相配。

然而，猪的基因组内含有猪的内源性逆转录病毒（PERVs），当含该病毒的细胞与其它细胞共同培养时，这些病毒会被传播给其它细胞。基因编辑技术证明或能用来移除猪基因组中的病毒基因，从而为猪至人的器官移植做准备，但是，到目前为止，这些努力只是在细胞系（而非活体动物）中成功地得到证明。

在这里，George Church、Dong Niu 和同事在活体动物中展示了这一壮举。该研究团队首先证实，猪细胞中的 PERVs 在与人类细胞共同培养时可传播给后者。将感染了 PERV 的人类细胞与未感染的人类细胞接触时也会导致病毒的传播，这凸显了如果有一天需要将猪的器官移植到人体内时，有必要使猪体内的 PERVs 失活。

【3】、利用CRISPR/Cas9恢复小鼠肌肉功能

图片来自iStockphoto/dra_schwartz

在一项新的研究中，研究人员利用CRISPR在小鼠体内成功地治疗一种被称作先天性肌营养不良1A型（congenital muscular dystrophy type 1A, MDC1A）的罕见疾病。这种疾病能够导致严重的肌肉萎缩和瘫痪。他们能够通过校正一种导致这种疾病的剪接位点突变恢复了这些小鼠的肌肉功能。相关研究结果于2017年7月17日在线发表在Nature Medicine期刊上，论文标题为“Correction of a splicing defect in a mouse model of congenital muscular dystrophy type 1A using a homology-directed-repair-independent mechanism”。

【4】、利用体内CRISPR-Cas9筛选技术发现新的药物靶标来增强癌症免疫疗法

图片来自Nature, doi:10.1038/nature23270

在一项新的研究中，来自美国达纳-法伯癌症研究所和波士顿儿童医院癌症与血液疾病中心等研究机构的研究人员开发出一种新的筛查方法，即利用CRISPR-Cas9基因组编辑技术在小鼠体内测试上千个肿瘤基因的功能。他们利用这种方法揭示出新的药物靶标，从而可能潜在地改进PD-1检查点抑制剂（一类新的有前景的癌症免疫疗法）的疗效。相关研究结果于2017年7月19日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“In vivo CRISPR screening identifies Ptpn2 as a cancer immunotherapy target”。论文通信作者为小儿科肿瘤学家W. Nick Haining博士。

这些研究人员报道剔除肿瘤细胞中的Ptpn2基因会使得它们对PD-1检查点抑制剂更加敏感。这些抑制剂释放免疫细胞上的“车闸”，使得它们能够发现和摧毁和癌细胞。

【5】、张锋大神最新成果！想用“魔剪”CRISPR治疗人类疾病，没那么简单

7月31日，Broad研究所的CRISPR先驱张锋及其研究小组成员David Scott在《自然》子刊Nature Medicine上发表了题为“Implications of human genetic variation in CRISPR-based therapeutic genome editing”的新成果。

研究称，我们DNA中的天然差异可能会通过阻碍Cas9酶作用于正确的基因目标，从而削弱CRISPR技术精准编辑人类基因组的能力。对这一问题严重程度的分析将对如何在临床试验中测试基因组编辑技术，以及是否这类技术能够被广泛应用产生重要的影响。

【6】、Cell子刊：我国科学家成功利用CRISPR/Cas9靶向CCR5基因产生HIV抵抗力

在一项新的研究中，为了模拟这种天然抵抗力，来自中国疾病预防控制中心、北京大学、解放军307医院、军事医学科学院和广州军区广州总医院的研究人员在人胎儿肝脏造血干/祖细胞（hematopoietic stem/progenitor cell, HSPC）中让CCR5基因发生突变，并且证实在移植到小鼠体内后，这些HSPC细胞能够阻断HIV感染。相关研究结果发表在2017年8月2日的Molecular Therapy期刊上，论文标题为“CRISPR/Cas9-Mediated CCR5 Ablation in Human Hematopoietic Stem/Progenitor Cells Confers HIV-1 Resistance In Vivo”。