家族性高胆固醇血症是一种遗传病，其特征是低密度脂蛋白 - 胆固醇非常高，使患早期心脏病的风险加大。

来自 UCLA 和 Howard Hughes Medical Institute 的科学家成功利用抑制基因来控制小鼠的胆固醇水平，家族性高胆固醇血症会引起血小板增多，抑制胆固醇水平是控制血小板的增多治疗的一部分。在预临床实验中，研究者发现 LeXis 基因可以降低胆固醇水平、减少动脉阻塞，该治疗方法可以减少肝脏细胞中的脂肪堆积。

LeXis 基因属于一组特别的基因，一直以来被科学家认为是没有作用的“垃圾 DNA”。然而，人类基因组计划发现像 LeXis 这类基因其实是很活泼的，现在这些基因被称作长链非编码 RNA（lncRNA），目前成为了生物学研究的重点。

研究者想测试单独注入 LeXis 基因是否可以减缓心脏疾病的病程，于是他们给小鼠注入了 LeXis 基因并使用对照基因做为参照，然后让小鼠进行为期 15 个星期的高盐、高胆固醇饮食，最后对小鼠进行心脏疾病进程的检验。

在接下来的研究中，研究者打算使用体型更大的动物来进一步确定他们的发现，然后结合现存的治疗手段对他们的治疗方案进行检验。

虽然之前的研究已经显示 lncRNA 非常重要，然而此项研究是第一次展示利用它们有可能进行基因治疗来治疗人类疾病。所谓的“垃圾 DNA”也许有一天能为治疗家族性高胆固醇血症或者其他难治之症提供机会。

此项研究已发表在《Circulation》杂志网上。