转基因动物技术是近年来生命科学中最热门、发展最快的技术之一，其用基因工程等实验技术对动物基因组进行有目的的遗传修饰，并通过动物育种技术将修饰改造的基因稳定遗传给后代动物。转基因动物研究最早出现于1976年，Jaenish用反转录病毒感染小鼠胚胎获得了第一只转基因小鼠。20世纪80年代，Gordon率先应用显微注射技术制备转基因小鼠，证实了外源基因可以通过显微注射的方法整合到宿主基因组中。近年来，随着转基因技术研究的继续深入，出现了许多动物转基因新技术、新方法，包括慢病毒载体法、转座子介导的基因转移法、RNA干扰介导的基因敲降技术、锌指核酸酶-基因打靶技术。迄今为止，美国医学文献索引系统有超过21000篇文章关于转基因技术和基因敲除技术，其中有1500多篇文章发表在世界顶尖杂志如Cell、Nature和Science，说明此项技术已经成为了基础生物学研究的重要组成部分。并且，转基因技术广泛应用于免疫学、肿瘤学、发展生物学、神经科学、心血管疾病研究和其他领域，促进了其巨大的发展。

    在医学研究中转基因动物可以真实地体现目的基因的活动特征，将分子水平、细胞水平、整体水平的研究有机地联系起来，可在不破坏活体原有系统的前提下，对一个或者多个因素进行研究，使问题简化。利用转基因动物可以建立敏感动物品系以及人类相同疾病的动物模型用于药物筛选，避免了传统的动物模型与人类某种症状相似的疾病在致病原因、机理不尽相同的缺点，其结果敏感、经济、试验次数少，大大缩短了试验时间，现在已经成为人们进行药物快速筛选的一种手段。然而，转基因技术同样存在着一些局限性，基因的改变也不能总是制备出人们期望的表型或疾病模型。转基因技术的缺陷可能源于机体补偿机制发挥的作用，人与动物模型之间某些基因的低相似性，不恰当的转基因技术的应用以及错误的研究假说等。充分了解转基因动物模型的优势和局限性，有助于我们更好地运用此项技术推动生命科学研究的发展。