美国计划利用CRISPR开展治疗致命性肿瘤的人体临床试验
2018年01月22日
来源：生物谷
作者：生物谷
责任编辑：admin
摘要：美国首个涉及基因编辑工具CRISPR的人体试验可能随时会开始，它将采用这种DNA切割技术来抵抗致命性的癌症。美国宾夕法尼亚大学的医生们说，根据本周计划发布的正在进行的临床试验目录，他们将使用CRISPR来对人体免疫细胞进行修饰，使得它们成为老练的癌症杀手。
美国首个涉及基因编辑工具CRISPR的人体试验可能随时会开始，它将采用这种DNA切割技术来抵抗致命性的癌症。
美国宾夕法尼亚大学的医生们说，根据本周计划发布的正在进行的临床试验目录，他们将使用CRISPR来对人体免疫细胞进行修饰，使得它们成为老练的癌症杀手。
图片来自greenvector/istock。
这项临床研究将招募多达18名患有三种不同类型的癌症---多发性骨髓瘤、肉瘤和黑色素瘤---的患者。这些患者可能成为中国之外的第一批在医学上使用CRISPR的人，而在中国，类似的研究已在开展中。
美国国家卫生研究院（NIH）的一个咨询小组最初在2016年6月给这些宾夕法尼亚大学研究人员开了绿灯，但是到目前为止还不知道这项临床试验是否会进行。
宾夕法尼亚大学医学院的一名发言人告诉《麻省理工科技评论（MIT Technology Review）》，“我们正处于准备这项临床试验的最后阶段，但是还不能够提供具体的项目开始日期。”
由作为音乐分享网站Napster的创始人之一的亿万富翁企业家Sean Parker设立的一个慈善机构，即帕克癌症免疫治疗研究所（Parker Institute for Cancer Immunotherapy），证实它正在协助为这项临床研究提供经费。
由宾夕法尼亚大学医生Edward Stadtmauer领导的这项CRISPR临床试验涉及对人体的免疫细胞进行重编程以便让它们能够发现和攻击肿瘤。
为了有助增强这种治疗的效果，这些宾夕法尼亚大学科学家们打算利用CRISPR剔除患者T细胞中的两个基因，使得它们更好地抵抗癌症。其中的一个要被剔除的基因表达一个“检查点”分子，即PD-1，其中癌细胞利用这个分子抑制免疫系统。
另一个要被剔除的基因表达一个在正常情形下被免疫细胞用来检测危险（如细菌或患病组织）的受体。一个经过基因改造的受体（即工程受体），被添加到在它的位置上，从而将它们引导到特定的肿瘤中。
在这项临床研究中，医生们将提取出患者的血细胞（即T细胞），在实验室中利用CRISPR对它们进行基因修饰，然后将它们灌注回这些患者体内。
这种体外基因疗法（ex vivo gene therapy）被认为要比将CRISPR直接注射到人体血液中具有更小的风险，这是因为后者可能会导致免疫反应。
今年晚些时候可能在欧洲开始的第二项CRISPR临床试验也将采用这种体外基因疗法。作为一家位于美国马萨诸塞州剑桥市的生物技术公司，CRISPR治疗公司（CRISPR Therapeutics）在2017年12月请求了欧洲监管部门允许它通过对患者的血细胞进行基因编辑来尝试治疗一种被称作β地中海贫血的血液疾病。
参考资料：
1.CRISPR Trial for Cancer Patients Proposed
2.U.S. Doctors Plan to Treat Cancer Patients Using CRISPR
3.NY-ESO-1-redirected CRISPR (TCRendo and PD1) Edited T Cells (NYCE T Cells)
4.First Human Test of CRISPR Proposed
5.Uh Oh—CRISPR Might Not Work in People
6.CRISPR in 2018: Coming to a Human Near You
7.The First CRISPR Studies for Inherited Disease Will Start Soon
8.CRISPR gene-editing tested in a person for the first time
9.CRISPR to Debut in Clinical Trials
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