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重编程干细胞瞄准人类心脏

2018年06月07日来源：中国科学报作者：中国科学报责任编辑：admin

摘要：在东京的一场发布会上，心脏外科医生Yoshiki Sawa宣布了利用源自诱导性多能干细胞的器官治疗心脏病的计划。图片来源：The Asahi Shimbun via Getty Images

在东京的一场发布会上，心脏外科医生Yoshiki Sawa宣布了利用源自诱导性多能干细胞的器官治疗心脏病的计划。图片来源：The Asahi Shimbun via Getty Images

现在，日本科学家获得了利用一项革命性重编程技术产生的细胞治疗心脏病患者的许可。该研究仅仅是诱导性多能干（iPS）细胞的第二次临床应用。iPS细胞由诱导诸如皮肤、血液等身体组织的细胞还原到类似胚胎状态而创建，并且能从胚胎状态发展成其他细胞类型。

近日，日本厚生劳动省准许医生采集来源于iPS细胞的特别薄的片状组织，并将其移植到发生病变的人类心脏上。这个由大阪大学心脏外科医生Yoshiki Sawa领导的团队表示，当器官受损（斑块累积或心脏病发作引发的心脏病症状）时，这些片状组织能帮助器官肌肉再生。

“这将引起全球关注，因为很多团队正在致力于这个方向的研究。”德国汉堡大学药理学家、该国心血管研究中心主任Thomas Eschenhagen表示。

明年将有3人初步接受该疗法。随后，Sawa团队将寻求获得在约10位病人中开展临床试验的批准。如果被证实是安全的，该疗法将在日本再生医学的快速通道系统下进行商业化销售。

这个在2014年引进的系统，旨在增强可能拯救生命的医学流程的可用性。但批评者认为，该系统存在缺陷，因为它允许治疗方法在证实流程奏效的足够数据被收集前便可提供给患者。

在最新疗法中，Sawa和同事利用iPS细胞创建了一层数量达1亿个的心肌细胞。该团队通过在猪身上开展的研究证实，将这些细胞层（每个厚0.1毫米、长4厘米）移植到心脏上能改善器官功能。Sawa表示，这些细胞似乎不会整合到心脏组织中。他认为，相反，它们释放了帮助受损肌肉再生的生长因子。

科学家表示，这种细胞层的一个优势在于创建了自身的细胞基质，并且无需由外来材料制成的“脚手架”便能维持其结构，而这是一些其他工程组织的特征。

“这是一种极其简单、聪明的细胞运送方法。”法国巴黎欧洲乔治蓬皮杜医院心脏外科医生Philippe Menasché表示。他一直在尝试制造类似器官层。

哥廷根大学医学中心药理学家Wolfram-Hubertus Zimmermann同样正在开发针对心脏疾病的iPS疗法。他认为，上述最新试验是以Sawa及其同事在过去15年间开展的工作为基础的。

一旦Sawa团队将3位病人治愈，其将申请开展一项涉及7~10人的临床试验。如果该疗法被证实是安全的，并且表现出一些奏效的迹象，那么它将通过快速通道系统获批销售。这允许研究人员绕过旨在证实疗效的昂贵的大型临床试验，利用小规模先导试验证实该疗法是安全的并且展示出疗效。

不过，一些研究人员认为，批准此类疗法商用的门槛过低。即便产生的细胞被发现是安全的，仍存在同任何外科手术相关的风险。同时，患者可能放弃其他疗法，而转向一种或许无法奏效的疗法。伦理学家和监管者表示，任何新疗法的益处必须超过风险。

在京都大学心脏病学家Yoshiki Yui看来，除了符合安全性要求，研究人员还应当证实他们的疗法是有效的，而这需要在更大规模的人群中开展测试。同时。评估过程应当利用随机的临床对照试验。在医学研究中，这是证实疗效的黄金标准。

Yui认为，最新的iPS细胞疗法存在潜力，但在现有的审批系统下，“我们不知道它是否会奏效”，因为它将不会在对照试验中得到测试。“最大的问题是日本没有适当的评估系统。” Yui表示。

厚生劳动省一位发言人表示，现有的审批系统是完备的，因为研究人员仍然必须证实某种疗法是有效的，即便其已获批商用。

Sawa同样认为，对照组对于证实疗法非常重要。但他表示，自己遵守了日本的规则，即在一种疗法商用前并不需要开展对照试验。

在Sawa看来，卫生部门批准了该疗法，就是承认它“从科学和伦理的角度看在患者中接受测试是正当的”。“它是否真的奏效，我们现在不得不找到答案。”Sawa说。

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