考虑到不是所有的癌基因都是维持肿瘤形成必须的，因此，在针对相应靶点药物，开展人体临床试验前，即在临床前的动物体内，验证灭活TSG，或者降低致癌基因是否能引起进行中肿瘤的萎缩成为非常重要的试验。应用可诱导小鼠模型可实现对致癌基因维持肿瘤相关性的验证，如在乳腺癌小鼠模型中，癌基因Pik3ca表达去诱导后，引起部分肿瘤的萎缩，提示这些肿瘤是“依赖”广泛性活性P13K信号密切相关的。然而，多数肿瘤最终因Met或Myc增加而复发，提示这些遗传损伤可能会诱导对P13K抑制剂的耐受性。此例子说明可诱导GEM模型应用于临床前研究，不仅可达到验证药物靶点的目的，而且对揭示药物耐受性的形成机制也具有其实际意义。

TSG也有可能成为有效的药物靶点。由于p53基因的显性负作用或抑制突变，以及其特异性抑制剂MDM2和MDM4的增加/过表达等的原因，导致肿瘤中的p53功能丧失。应用可逆转抑制p53活性的GEM模型遗传学研究表明，重新恢复p53基因功能，可快速使已形成的肿瘤消退，提示研制针对抑制MDM2分子，从而恢复p53功能，或将突变型p53重新恢复为具有野生型功能p53的抗肿瘤药物临床意义。同样，应用可诱导敲低APC的GEM模型研究结直肠癌结果也表明，诱导恢复APC功能后，可迅速引起快速与广泛肿瘤细胞分化和持续的无复发萎缩，这为体内评价APC/Wnt通路作为APC突变引起的结直肠癌的治疗靶点提供了依据。