生物谷 --近日，来自谢菲尔德大学等处的研究者通过研究斑马鱼模型，提出了一种治疗常见遗传性疾病的新型疗法，相关研究成果刊登于国际杂志PLoS ONE上。

    腓骨肌萎缩征（CMT）是一种最常见的遗传性障碍，其主要影响个体神经系统的功能，在英国超过2万人受到该疾病的影响，该疾病通常引发患者脚进行性无力以及长期的疼痛，最终导致患者行走困难，目前并无有效的治疗手段。

    研究者Grierson表示，文章中我们对遗传缺陷的斑马鱼进行研究，这种斑马鱼可以正常发育，但是其一旦到成年期后就会慢慢变得游泳困难。通过对斑马鱼肌肉的观察，研究者发现问题的关键在于运动神经元和肌肉之间连接出现了问题。

    CMT代表了一类神经变性疾病，其主要特点为发生脱髓鞘作用（CMT1）或者是发生运动或者感受神经元的远端轴突退化现象（CMT2）。此前研究者使用哺乳动物模型比如小鼠来进行相关的研究工作，因为线粒体融合蛋白基因对于胚胎发育非常关键；但是本文中研究者使用了斑马鱼作为研究模型，可以使得研究更为深入透彻。

    运动神经元是机体中最大的细胞，而且其高度依赖与细胞运输系统来通过长神经细胞来运输分子；研究者目前正在研究试图利用新型斑马鱼模型来开发新型针对CMT的疗法，由于斑马鱼的尺寸及其独特的生物学特性，未来斑马鱼或许还会被用于开发新型治疗人类各种疾病的药物。