生物谷讯/--西奈山医学院心血管专家对大动物心脏衰竭模型实施了基因治疗，该疗法的成效显著。相关报道发表在近期的Science Translational Medicine杂志上。该研究检测了SUMO-1基因疗法，该研究是临床前实验的最后阶段。

    之前基因治疗针对的是SERCA2基因，一期和二期临床效果都很好，而Hajjar 博士在2011年的Nature文章称在人类心衰病人中SUMO-1基因也降低，而SUMO-1调节SERCA2a的活性，即不改变SERCA2a水平的情况下增强蛋白质的功能。之后在小鼠模型中的的研究发现针对SUMO-1基因治疗显著提高心脏功能。

    于是本次研究中，科学家检测了分别针对SUMO-1基因，SERCA2基因的基因治疗和两基因结合的疗法的效果。

    在大动物心衰模型中，科学家发现单纯转运高剂量的SUMO-1和，同时转运SUMO-1、SERCA2都会增强心脏收缩力，增加血流，减小心脏体积。

    Hajjar博士称，该新研究表明SUMO-1对SERCA2的功能实施有重要作用。针对SUMO-1的基因替代疗法将会有效的治疗心衰病人。