基因治疗药物被认为是未来医药领域发展的“潜力股”，是目前最受关注的创新医药领域之一，随着全球越来越多的基因治疗产品的上市，以及基因治疗技术的快速发展，国内基因治疗产业即将迎来高速发展期。

在基因治疗这场竞技赛中，腺相关病毒（AAV）载体已经迅速成为体内基因导入主要平台之一，AAV载体免疫原性和细胞毒性低，能够转导非分裂细胞，并整合到宿主基因组中的频率非常低，因此被众多研究学者认为安全性更高。此外，疾病动物模型也是生物医药研究和产业发展不可或缺的支撑条件，优质的疾病模型既要与人类疾病相比具有发病同源性、表型一致性、药物治疗预见性，同时又要兼顾造模易行性、重现性与经济性等特点，在基因治疗药物开发这几中，如何选择体内疾病动物模型也尤为重要。

作为一种新兴技术，基因治疗在开发设计和质量控制方面，仍有许多问题有待探索和研究。如何进行基因治疗药物开发设计？基因治疗药物开发有哪些流程和关键点呢？疾病评价模型和检测指标该如何选择？2月17日（周四）晚7点，赛业生物基因治疗部副总监任盛博士将带来“如何进行基因治疗药物开发设计”相关课程，一节课带你全面认识基因治疗药物开发基本路线，为您的基因治疗研途指点迷津。

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扫上方二维码即可免费报名参加课程，如果你有基因治疗研究相关疑问，欢迎填写相关问题，我们将会筛选出有代表性的问题在答疑环节统一解答！ 

课程时间：2022年2月17日（周四）19:00-20:00

60 min学什么？

• 基因治疗药物开发的意义和研究思路

• 如何进行载体的设计

• 体内评价模型的选择

• 检测指标的选择

• SMA AAV-SMN1基因治疗设计案例分享

• 在线答疑 

讲师简介

任盛 博士

基因治疗部副总监 

武汉大学生物学学士，病毒学博士，并在美国辛辛那提儿童医院完成博士后研究。专注于病毒学研究和基因治疗药物研发，拥有多项病毒和基因治疗相关专利，曾参与中国首个眼科AAV基因治疗产品IND申报并获批。 

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赛业生物作为一家综合解决方案提供商，建立了多位一体的基因治疗创新性CRO平台服务网络。在过去十余年，赛业生物积累了大量的基因信息数据，在模式动物持续的深耕也让我们在基因编辑技术方面一直走在行业前沿，结合赛业生物在人工智能领域的深度探索，我们可提供高效的基因功能解析与基因治疗一站式解决方案。可为从事基因治疗的研究者提供更高效的基因功能解析与基因治疗一站式解决方案，包括靶点筛选与功能研究，动物模型构建和病毒载体如AAV、LV、ADV等设计与包装，以及表型分析等全流程服务。