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【直播预告】从困境到方案,眼科基因治疗如何助力眼科新药临床开发?

2022年04月22日 浏览量: 评论(0) 来源:赛业生物 作者: 责任编辑:lascn
摘要:近年来,一系列眼部疾病的潜在遗传因素已被鉴定出来,相关动物模型的开发也让眼科疾病研究取得重大突破,越来越多的眼科基因疗法逐渐应用于临床。但眼科基因治疗药物的基础研究和临床转化面临着表型药效检测难度大、检测设备昂贵、给药难度大、模型制备周期长等多方面困境。

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眼睛是密闭的球体,物理空间封闭有限,为局部给药提供了独特优势,血眼屏障有助于眼部免疫特权,针对基因治疗产品的免疫反应有限,此外,眼睛的视网膜细胞不再进行分裂,可允许持续的基因表达且不会整合入基因组,眼睛因其独特的优势成为了理想的基因治疗靶器官。近年来,一系列眼部疾病的潜在遗传因素已被鉴定出来,相关动物模型的开发也让眼科疾病研究取得重大突破,越来越多的眼科基因疗法逐渐应用于临床。但眼科基因治疗药物的基础研究和临床转化面临着表型药效检测难度大、检测设备昂贵、给药难度大、模型制备周期长等多方面困境。 

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▶ 课程时间:2022年4月28日(周四)19:00-20:00       

▶ 知识要点提前掉落

❖ 黄金赛道-眼科基因治疗管线

❖ 从想法到现实-眼科基因治疗药物开发的药效学验证

❖ 解决方案—赛业生物一站式眼科基因治疗平台

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⭐ 讲师简介

邓唯珂

赛业生物基因治疗科研顾问

毕业于英国谢菲尔德大学生物及生物过程工程学专业,拥有多年的基因治疗领域从业经验,主要从事眼科疾病的基因治疗研究。         

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❖  走进基因治疗时代——聊聊研究前的准备工作

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❖  罕见病基因治疗现状及动物模型在其中的应用

  韩蓝青董事长专题报告:AI助力罕见病基因治疗

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❖  CAR-T细胞免疫治疗的基本研究路线

❖  基因治疗新靶点研究思路解析

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