月亮的孩子（白化病）、黏宝宝（黏多糖贮积症）、不食人间烟火的孩子（苯丙酮尿症）、睡美人（克莱恩-莱文综合症）……
你很难想象，这些美丽的名字背后，其实蕴藏着一个家庭的巨大痛苦。  
罕见病，顾名思义，是指流行率很低、很少见的疾病，然而，在我国庞大的人口基数下，罕见病其实并不罕见。
罕见病多源于单基因突变，伴随着基因治疗的发展，基因治疗类药物为罕见病患者和家庭带来了新的希望。
而在基因治疗药物开发中，遗传小鼠模型是成为临床前体内药效及安全性研究的重要工具。 

直播预告

12月16日下午14：00-15：00，杰克森实验室技术策略经理杨杰凌博士将为大家带来【基因治疗类药物的临床前研究——罕见病、神经发育类疾病及神经退行性疾病的新可能】的线上直播讲座。 
在本次直播讲座中，杨博将结合杰克森实验室的小鼠及服务资源，为大家讲解有关基因疗法的临床前研究，届时还会有现场提问环节，欢迎大家一起讨论科学探讨！  

直播亮点

1. 基因治疗及基因编辑发展现状概述
2. 基因治疗在罕见病、神经发育及神经退行性疾病中的应用
3. 基因治疗药物临床前评估的实验设计     

报名参会

嘉宾介绍

杨杰凌 博士
杰克森实验室技术策略经理

杨杰凌博士现任杰克森实验室技术策略经理，负责JAX小鼠以及相关服务在中国的市场推广及其在基础科研、转化研究和临床前实验中的应用分析。杨博毕业于北京生命科学研究所，在生命科学领域具有深厚的专业科学技术背景以及客户应用支持经验。 

活动礼品

讲座中将设抽奖环节，随机送出以下奖品：