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【网络研讨会】霍喾赓博士：利用人源化模型和人工智能推进罕见病基因治疗研究

2022年12月08日来源：赛业生物作者：校审李意祥责任编辑：lascn

摘要：关于罕见病，孤儿药物和基因疗法的开发面临着许多挑战。诸如：疾病的潜在机制尚不明确；缺乏临床相关的人源化动物疾病模型；AAV载体制备和基因治疗的靶向递送存在不足等。那么对于这些问题，我们能够做些什么呢？

关于罕见病，孤儿药物和基因疗法的开发面临着许多挑战。诸如：疾病的潜在机制尚不明确；缺乏临床相关的人源化动物疾病模型；AAV载体制备和基因治疗的靶向递送存在不足等。那么对于这些问题，我们能够做些什么呢？针对以上困境，赛业生物高级科学家霍喾赓博士将于北京时间12月10日的全球网络研讨会上展开探讨，围绕「利用人源化模型和人工智能推进罕见病基因治疗研究」这一主题逐一拆解，启发药物研究新思路。