人源化小鼠模型是指带有功能性的人类基因、细胞或组织的小鼠模型。这种模型通常被用做人类疾病体内研究(in vivo study)的活体替代模型。人源化小鼠模型的应用很广泛，比如在艾滋病、癌症、传染病、人类退化性疾病、血液病研究领域等都有广泛的应用。近几年，带有人类基因的人源化小鼠模型已经被证明在解码人类疾病奥秘中具有巨大的优势和广泛的应用前景。由于人类生理与动物生理有显著的差别，利用动物模型得到的实验结果有时不能适用到人体上。比如，有些利用小鼠等动物模型开发的药物在人体上并没有作用。所以，利用转基因或同源重组的方法，将人类基因“放置”在小鼠模型上所制备的人源化小鼠模型，将是进行一些人类疾病研究的有效工具。

来源：北京百奥赛图基因生物技术有限公司