为什么亨廷顿氏症患者大脑中堆积的变异蛋白质不能被去除？研究人员在4月在线出版的《自然—神经科学》期刊上说，原因是患者神经元内蛋白质降解机制失灵，不能识别和打包这些需要消灭的蛋白质。新发现将有助于发明以蛋白质为靶标的亨廷顿氏症治疗法。

亨廷顿氏症的一个细胞特质是变异蛋白质Huntingtin在大脑中的堆积，这会导致大脑细胞的死亡。正常情况下，一种名为细胞自我吞噬的过程会清除过量堆积的蛋白质，也就是说细胞会吞食任何已标记要消灭的蛋白质。非正常的细胞自我吞噬也会导致其他的神经退化性疾病。

利用取自亨廷顿氏症患者和亨廷顿氏症模型小鼠的细胞，AnaMariaCuervo和同事发现，输送需降解蛋白质的“细胞汽车”不能识别其“货物”，因为变异蛋白质Huntingtin不能被清除，科学家们认为，这些细胞缺陷增加了亨廷顿氏症患者大脑中蛋白质的堆积。