随着对腺相关病毒 （adeno-associated virus, AAV）研究的深入，研究人员发现AAV作为转导基因的载体有一定的局限性，如AAV宿主范围广泛、组织或细胞特性缺乏等，使得其作为基因的载体被用于临床治疗实验中存在安全性、靶向性和转染效率低的缺陷。 因此，AAV的靶向性对于基因治疗的成功与否非常关键。具有靶向性的病毒载体是目前基因治疗临床试验研究的主要载体，应用AAV载体来转导治疗基因有宿主范围广泛及低免疫原性等优点。而且经过AAV改造后的重组腺相关病毒（recombinant adeno-associated virus, rAAV）载体更能有效的转导治疗基因和靶向特定的组织或细胞。 在AAV成功用于基因治疗的研究中，需要尽可能提高基因治疗的效率和努力使其造成的细胞毒性降到最低，探究AAV载体介导基因治疗的最佳靶向策略。 目前优化AAV的感染靶向性有四种策略：一是衣壳蛋白基因工程修饰；二是在转录水平上进行靶向调控；三是通过基因改造；四是对衣壳蛋白通过共价偶联进行修饰。

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