2017年3月即将结束， CRISPR/Cas又有哪些研究亮点呢？中国实验动物信息网编辑为您梳理一下本月相关报道CRISPR/Cas研究方面的资讯，供您阅读。

1、利用CRISPR-Cas9突变证实癌基因MELK其实并不致癌

根据一项新的研究，一种被认为是癌细胞必需的蛋白，即母系胚胎亮氨酸拉链蛋白激酶（maternal embryonic leucine zipper kinase, MELK），可能实际上并不是如此必需的。来自美国冷泉港实验室（CSHL）的研究人员利用CRISPR-Cas9敲除MELK基因，结果发现这并没有对癌细胞增殖产生任何影响。这一发现反驳了之前关于这种蛋白所起作用的研究得出的结论，并且提示着当前在临床前研究和临床试验中进行开发的MELK抑制药物可能通过其他的机制杀死癌细胞。相关研究结果于2017年3月24日发表在eLife期刊上，论文标题为“CRISPR/Cas9 mutagenesis invalidates a putative cancer dependency targeted in on-going clinical trials”。

2、基因剪刀”CRISPR/Cas9 技术使新细胞模型更有效地测试基因治疗的疗效

最近，由苏黎世大学儿童医院苏黎世 UZH 教授和免疫学部联合主任 Janine Reichenbach 领导的研究小组开发了一种新的细胞模型，能够更有效地测试新的基因治疗的疗效。儿科医生和免疫学家解释说：“我们使用 Crispr / Cas9 技术来改变人类细胞系，使血液细胞显示典型的慢性肉芽肿病特定形式的遗传变化”。以这种方式，修饰的细胞在遗传和功能上反映疾病。到现在为止，科学家不得不依靠使用患者的皮肤细胞，他们已经在实验室重新编程为干细胞。Janine Reichenbach 说：“这种方法是费力的，但需要相当多的时间和金钱”。使用我们的新测试系统，这个过程更快，更便宜，使我们能够更有效地为受影响的患者开发新的基因治疗”。

3、利用CRISPR–Cas9组合筛选发现癌症弱点

在一项新的研究中，来自美国加州大学圣地亚哥分校、加州大学旧金山分校、斯坦福大学和癌细胞图谱项目（Cancer Cell Map Initiative）的研究人员开发出一种新的方法来寻找合成致死性的基因组合。这种方法为癌症药物开发提供120个新的机会。相关研究结果于2017年3月20日在线发表在Nature Methods期刊上，论文标题为“Combinatorial CRISPR–Cas9 screens for de novo mapping of genetic interactions”。

4、CRISPR基因编辑技术或有望治疗癌症和HIV等顽疾

CRISPR/Cas系统是大多数细菌与所有的古菌中的一种后天免疫系统，其全名为常间回文重复序列丛集/常间回文重复序列丛集关联蛋白系统，能够以消灭外来的质体或者噬菌体并在自身基因组中留下外来基因片段作为“记忆”。近年来以CRISPR/Cas9为基础的基因编辑技术在一系列基因治疗的应用领域都展现出极大的应用前景，比如艾滋病、血液病、肿瘤等多种人类顽疾；那么近期CRISPR-Cas9基因编辑系统在治疗癌症和HIV上有哪些突破性进展呢？

5、广州医科大：CRISPR编辑人类胚胎有效性首次获证

广州医科大学附属第三医院生殖医学中心刘见桥主任 16 日接受科技日报记者采访时表示，他们课题组首次用 CRISPR-Cas9 基因编辑技术对 6 个可移植人类胚胎进行基因编辑，成功修复了其中 3 个胚胎内的遗传变异。新研究不仅推翻了之前 CRISPR 技术不能有效编辑人类胚胎的结论，更让人类向 “设计” 出不会患某些遗传性疾病的婴儿迈出重要一步。课题组在德国著名期刊《分子遗传学和基因组学》上发表论文称，用 CRISPR-Cas9 技术编辑人类胚胎面临两大挑战：安全性和有效性。

6、CRISPR应用：防止组织损伤与慢性疼痛

由犹他大学生物工程助理教授 Robby Bowles 领导的研究人员 已经发现了一种通过调节减少组织和细胞损伤性炎症的基因来抑制慢性疼痛的方法。该团队的发现在本月发表在《组织工程》的一篇新文章 “基于 CRISPR 的表观基因组编辑细胞因子受体促进细胞存活和炎症环境中的组织沉积”。犹他州大学生物工程博士生，Niloofar Farhang，共同参与了这项合作研究，这个合作是犹他大学，杜克大学和圣路易斯华盛顿大学之间的合作项目。

7、“魔剪”CRISPR再立功，为白血病找到“新药”

德州大学MD安德森癌症中心的一项研究发现了ENL在白血病进程中的重要作用，并指出利用BET抑制剂的一类实验药物有可能有效治疗AML。这一研究成果公布在3月1日的Nature杂志杂志上。文章的通讯作者之一是MD安德森癌症中心的石晓冰（Xiaobing Shi，音译）博士。

8、专题报道：CRISPR基因编辑技术应用研究进展

近年来，CRISPR这项基因编辑技术在短短几年内成为生物学领域的科学家们关注的焦点，并迅速应用于各大实验室开展相关科学研究，发表了大量学术文章和取得突破性研究成果。在本专题中，赛业生物科技有限公司高级科学家俞晓峰博士针对CRISPR的技术原理、CRISPR在模式动物/人类疾病/基因治疗等方面的应用以及CRISPR的局限性和前景等一系列关键问题进行了详细分析与讲解！