“Angelman综合征”中休眠等位基因的重新激活

来源:中国科学报 发布时间:2012年01月16日 浏览次数: 【字体: 收藏 打印文章
“基因组印记失调”是由于从父母中一方所表达的非印记等位基因的功能丧失而发生的。在“Angelman综合征”(一种神经发育疾病,由Ube3a基因的母方等位基因的功能丧失引起),父方等位基因仍然保持完好,但却被非基因因素沉默了。Benjamin  Philpot及其同事对表达荧光Ube3a的小鼠皮层神经元做了一次“不偏不倚”的药物筛选,识别出了能够激活父方Ube3a的局部异构酶抑制药物,其中包括“托泊替康”(美国FDA认证的一种抗癌药物)。当在活体中施用时,父方Ube3a在脑中多个区域被激活,而且药效在用药停止后还会持续几星期。
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