哈佛大学生物发酵工程Wyss研究所与波士顿儿童医院进行研究合作,开发出了一种"聪明的"可注射纳米疗法,此法可被设计为选择性地递送药品至胰腺细胞。虽然这种纳米技术还需要开展大量的测试和改进才能用于临床治疗,但它能通过增加治疗效果和减少副反应而潜在地改善I型糖尿病的治疗。
此方法可使体外研究的药物疗效增加200倍,这是由于这些纳米材料保护药物免于降解和浓缩药物于关键靶组织的能力,例如产生胰岛素的胰腺细胞区域。疗效急剧增加也意味着治疗需要更小剂量的药物,那么将大大地减少毒副作用同时降低治疗的费用。
本研究由怀斯学院创始主任Donald Ingber博士、波士顿儿童医院前博士后研究员Kaustabh Ghosh博士主持。他们的研究结果发表在新一期Nano Letters。Ingber也是哈佛医学院和波士顿儿童医院血管生物学的犹大福克曼教授、哈佛大学工程与应用科学学院生物工程学教授。Ghosh现在是河滨加利福尼亚大学生物工程学助理教授。Wyss学院博士后研究员Umai Kanapathipillai 和 Netanel Korin也投入到这项工作中,就如Jason McCarthy所做的一样,他是哈佛大学医学院放射学助理教授、马萨诸塞州总医院化学助理。
I型糖尿病,常常攻击儿童和年轻人,是一种慢性衰弱性疾病,这种病是机体免疫系统逐步破坏胰腺中生产胰岛素的细胞。根据青少年糖尿病研究基金会的资料,在美国多达300万人患此疾病,每年新诊断病例为约为30000例。发生I型糖尿病风险预测的准确度可达90%,此病可能会导致严重的并发症如肾衰竭、失明。但是对于已鉴定为糖尿病高风险人群的干预治疗一直非常有限,这是因为许多全身性疗法为达到有效的治疗效果而使用高剂量的药物,结果导致严重的副作用而被禁止用于临床。
I型糖尿病使人们陷入长期患病境地以及可怕的治疗费用,我们希望所开发的可设计的纳米疗法将对人们未来的生活产生重大的积极的影响。
利用可被设计的递送药物或治疗性干细胞至特定疾病位点的纳米粒子,是全身性治疗的一个很好的替代疗法,可获得因治疗剂量显著降低而更少副作用的改善反应。到目前为止,这种纳米疗法已被首先开发为治疗癌症,因为他们可以通过血管渗漏定向于肿瘤。如何开发出一些方法能将药物定向递送至那些不易靶向的组织中,一直以来都是个难题。研究小组通过使用一个独特的定位肽分子创造了"聪明的"纳米粒子来解决这一问题,这种"聪明的"纳米粒子可以找出并结合胰岛中的毛细血管,这些血管滋养产生胰岛素的细胞,在疾病发作期间风险性最高。
此研究由Wyss研究所支持以及一项来自美国国家卫生研究院的SysCODE (Systems-Based Consortium for Organ Design and Engineering)立项支持,该SysCODE立项支持了7个临床和学术机构致力于开发诱导器官再生的新方法,其中包括胰腺。