据物理学家组织网近日报道,美国凯斯西储大学医学院的科学家表示,他们研发出一种新技术,直接将老鼠的皮肤细胞变为功能性的脑细胞,接下来,他们打算使用人体细胞进行测试,如果成功,将成为治疗多发性硬化病患、脑瘫病患和其他髓磷脂失调病患的有效手段。研究发表在《自然—生物技术》杂志上。
新技术将出现在皮肤和大多数器官内的纤维细胞直接变为少突胶质细胞,进而产生髓磷脂——一类负责让大脑内的神经元形成髓鞘的细胞,使髓鞘细胞可以“随点随有”。髓鞘细胞为大脑神经元提供了一个重要的隔绝膜,保护神经元并使大脑脉冲传递到全身。在多发性硬化病患、脑瘫病患和罕见的脑白质营养不良症病患体内,髓鞘细胞受到了破坏而且无法被取代。
该研究的主要作者、遗传学和基因组学助理教授保罗·特萨表示:“这是细胞领域的‘炼金术’——我们拿来一种很容易获得且来源丰富的细胞,然后完全改变其属性让其变成另外一种价值更高的细胞用于治疗。”
在“细胞重新编程”的过程中,科学家们巧妙地控制了三个天然出现的蛋白的层次,诱导纤维细胞变成了少突胶质细胞的前体细胞——少突胶质前体细胞(OPCs)。科学家们很快就得到了数十亿个这样的诱导少突胶质前体细胞(iOPCs)。更重要的是,他们证明,在将这些细胞移植进入老鼠体内后,其能在神经周围产生新的髓磷脂包层。结果表明,新技术有望被用来治疗人类的髓磷脂失调症状。
在髓磷脂失调疾病中,当少突胶质细胞被破坏或者无法起作用时,正常情况下,用来包裹神经元的隔绝髓磷脂包层就没有了,治疗需要通过取代少突胶质细胞来产生髓磷脂包层。然而,直到现在,少突胶质前体细胞和少突胶质细胞只能从胚胎组织或多能干细胞中获得,这些技术都有一定的局限性。
该研究的合作者、神经科学教授罗伯特·米勒表示:“科学家们无法快速制造出安全有效且起作用的少突胶质细胞,因此,髓磷脂修复领域一直停滞不前。新技术则提供了一种快速且直接的方式,可以制造出大量功能性的髓磷脂生成细胞。”
科学家们打算,接下来使用人体细胞进行试验,并测试其可行性和安全性。如果取得成功,最新技术将有望让髓磷脂失调病患大大受益。