近日，一项刊登在国际杂志Stem Cell Research & Therapy的研究报道中，来自阿德莱德大学的科学家们在囊性纤维化研究方面取得了重要研究进展，研究人员发现，促使遗传障碍的细胞或会被健康的细胞成功取代，相关研究或能帮助研究人员应用细胞移植疗法来治疗人类的免疫缺陷性疾病。

 

图片来源：Jerry Nick, M.D./ Wikipedia

 

研究者Nigel Farrow博士指出，目前全球有7万人患有囊性纤维化疾病，而且并没有有效的治疗手段，而肺部疾病是引发人群健康状况较差以及寿命缩短的主要原因。在澳大利亚，每2500名婴儿中就有1名婴儿患有囊性纤维化疾病，而且25名个体中就有1人携带有缺陷性的基因，尽管携带者并不会受到这种疾病的影响，但其常常会将这种基因遗传给下一代，如果父母双方都是携带者的话，其所生育的孩子就有四分之一的概率患上囊性纤维化疾病。

 

这项研究中，研究人员应用了干细胞移植技术，即从肺部囊性纤维化患者机体中提取成体干细胞并使之成熟，利用基因疗法对其进行纠正，随后在重新将这些细胞移植回患者体内发挥作用。这种新移植的成体干细胞能将其健康基因遗传给子代细胞，从而就能够提供一种持续的方法来利用健康细胞来补充气管，从而对抗囊性纤维化疾病的发生。

 

当研究人员对小鼠的气管进行研究时，他们成功检测了这种新型的移植手段，即在最初的研究中使用标记基因来代替校正的囊性纤维化基因，这些成功移植的关键就在于研究人员所开发的创新性方法，研究者首先消除了现有的表面细胞，随后开发出了引入新细胞所需要的空间。囊性纤维化疾病会影响患者的肺部和消化系统健康，其会制造粘液来严重损害患者的呼吸，并且增加患者胸腔感染的风险。

 

患者常常需要接受一系列有规律的疗法来帮助减缓囊性纤维化的症状，研究者Nathan说道，锻炼真的非常重要，但患者常常会出现胸腔感染，这样就会频繁入院治疗，从而无形中就加剧了疾病进展。从原则上来讲，人类的气管干细胞能成功被移植到肺部内壁组织中。最后研究者表示，如果我们能够完美地应用该技术，或许未来就有望改善囊性纤维化患者的生命，并且帮助潜在有效抵御慢性疾病的进展。（生物谷Bioon.com）

 

原始出处：

 

Nigel Farrow,Patricia Cmielewski, Martin Donnelley, et al. Epithelial disruption: a new paradigm enabling human airway stem cell transplantation. Stem Cell Research & Therapy (2018). DOI: 10.1186/s13287-018-0911-4