脊髓性肌萎缩症、肌萎缩性侧索硬化症等运动神经元损伤性疾病,目前尚无有效的治疗手段。随着多能诱导干细胞的出现和细胞重编程技术的发展,将患者来源的成熟体细胞体外分化得到运动神经元进行自体移植成为一种充满希望的治疗途径。此外,分化得到的运动神经元还可作为细胞模型,用于疾病的机制研究和药物筛选。目前由成纤维细胞体外分化得到运动神经元的实验研究较多,就经多能诱导干细胞或神经干细胞中间状态及直接转化这三类方法进行综述。
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