美国一家基因编辑公司近日宣布，将启动一项利用ＣＲＩＳＰＲ基因编辑技术治疗某种遗传性眼疾的临床试验，相关申请已被美国监管部门接受。

 

据悉，在这一临床试验中，基因编辑的对象是先天性黑朦病患者眼睛里的感光细胞，这是一种体细胞，而非生殖细胞。体细胞的遗传信息不会遗传给下一代，所以不涉及伦理道德问题。

 

这一名为ＥＤＩＴ－１０１的疗法由美国埃迪塔斯医药公司与艾尔建公司共同研发。埃迪塔斯医药公司在声明中表示，该疗法“有望成为世界上第一种在人体内使用ＣＲＩＳＰＲ技术的疗法”。

 

声明说，美国食品和药物管理局已接受该公司为这一疗法递交的临床试验申请，允许其使用ＣＲＩＳＰＲ技术治疗利伯先天性黑朦１０型患者。

 

利伯先天性黑朦是一种由多个基因突变造成的遗传性视网膜退行性病变，是儿童先天性失明的最常见原因，全球每１０万名儿童中有２至３人罹患该病。其中，１０型是最常见的类型，占该遗传病患者总数的２０％至３０％。目前，利伯先天性黑朦尚无有效疗法。

 

按计划，此项临床试验将招募１０至２０名患者，检验ＥＤＩＴ－１０１疗法的安全性、耐受性和有效性。