2019年8月7日，第十七届中国北方实验动物科技年会上，中国科学院广州生物医药与健康研究院华南干细胞与再生医学研究所所长赖良学教授受邀作题为“基因修饰人源化大动物的培育与应用”的大会主题报告。

赖教授首先介绍了基因编辑猪在人源化以及人源化疾病方面的应用，从胰岛素人源化点突变基因修饰猪、人源化抗体动物、人源化抗体猪存在的问题、人源化组织和器官培育途径、免疫缺陷猪的培育、器官缺陷猪的培育等内容进行了详细报告。

赖教授在会上分享了2018年取得的转基因享廷顿舞蹈症猪模型这项突出的重要研究成果，享廷顿舞蹈症猪是利用基因编辑（CRISPR/Cas9）技术，精准地将人突变的亨廷顿基因，即人外显子1中包含150 CAG重复序列精确地插入猪的HTT内源性基因中，利用成纤维细胞筛选出阳性克隆细胞，并通过体细胞核移植技术，成功培育出亨廷顿舞蹈病的基因敲入猪模型，在国际上首次建立了与神经退行性病人突变基因相似的大动物模型，为培育其它神经退行性疾病大动物模型提供了技术范本和理论依据。

据介绍，近年来，利用传统的转基因修饰技术和新型发展起来的基因编辑工具TALEN和CRISPR，赖教授团队已构建70多种人源化基因修饰猪模型，其中包括多种表达人致病基因的神经退行性疾病猪模型、表达人功能性基因的人源化功能蛋白基因修饰猪。还建立了免疫缺陷猪模型、基因编辑白化病、无毛猪模型等，为人源化细胞、组织奠定了基础。

专家简介

1995年于东北农业大学获理学博士学位。1998年赴美国美国密苏里大学动物研究中心从事博士后研究,2007年任中国科学院广州生物医药与健康研究院研究员。

长期开展干细胞、转基因大动物、动物克隆的研究，是国家高技术研究发展计划（863）重点项目主持人，国家重大基础研究发展规划（973）和重点研发项目首席科学家，中国海外杰出青年基金获得者。在包括Science, Cell 等SCI杂志等发表论文150多篇。两项成果入选美国《发现》杂志评出年度世界100大科技新闻。与国内外同行合作，获得70余种在生物医药领域具有重要应用价值的基因修饰猪、兔和狗