2019年9月17日下午，上海邦耀生物科技有限公司（邦耀生物）联合同济大学附属同济医院血液内科梁爱斌教授团队开展的一项名为“BCMA-UCART细胞治疗成人复发或难治性多发性骨髓瘤安全性和有效性的临床研究”在同济大学附属同济医院血液内科启动。这是目前全球领先的以BCMA为靶点的通用型CART (UCART) 疗法的临床研究项目，对于CART细胞的标准化批量制备、即时提供，以及减少多发性骨髓瘤病患治疗成本具有里程碑意义。

同济医院团队与邦耀生物团队

通用型CART (Universal Chimeric antigen receptor T-Cell, UCART)本质上是一种同种异体CART细胞疗法，利用基因编辑技术，将健康供者捐献的T细胞中TCR等基因敲除，既避免了宿主对输注CART细胞的免疫排斥，也避免了异体T细胞对宿主器官的免疫攻击（移植物抗宿主病, GVHD），同时克服了CART产品价格昂贵、不可即时供应、癌症患者自身的T细胞通常存在数量和质量缺陷等难题，逐渐成为CART细胞治疗领域的必然趋势。

BCMA-UCART

多发性骨髓瘤（Multiple myeloma, MM）是一种恶性浆细胞病，临床表现为贫血、骨痛和溶骨性破坏、肾功能损害等，2018年全球多发性骨髓瘤新发病例人数约为16万人，占所有肿瘤类型发病人数的0.9%；我国多发性骨髓瘤的发病率约为1~4/10万人，死亡构成比为所有肿瘤的2.1%，并且随着人口老龄化，MM发病率正在逐渐递增。

尽管近10年来，针对MM的发病机制研究获得了很大进展，但现有的化疗和造血干细胞移植等方法仍然存在无进展生存率低、缺乏供体、复发率高等问题。因此MM依然被认为是不可治愈的疾病。CART作为一种新型治疗手段，以BCMA为靶点CART疗法在治疗多发性骨髓瘤上已取得较好的疗效，整体应答率在80%-90%，但是自体CART疗法对于老年肿瘤患者、晚期肿瘤病人、婴幼儿患者，以及T细胞功能低下的患者，其T细胞的数量和质量有限，难以达到CAR-T细胞治疗的要求，因此开发通用型的UCART产品是未来重要发展方向。

BCMA-UCART即利用基因编辑技术（BCMA是MM细胞的表面特异性抗原），将来自健康供者T细胞进行BCMA-CAR基因改造后制备的通用型CART，BCMA-UCART回输到体内后，可以识别并杀伤受试者体内的骨髓瘤细胞，并在体内扩增和存留，从而达到治疗的目的。邦耀生物科学家团队利用基因组学、蛋白质组学，并结合大数据分析等自主策略有效解决了UCART在患者体内的排异和增殖问题。通过成熟的抗体库筛选及人源化技术平台，邦耀生物不仅获得拥有自主知识产权的全人源BCMA抗体序列，并建立了全新一代的技术平台用于UCART的生产。除了立足于成熟的血液瘤靶点如BCMA，新一代CD19-UCART同时也在郑州大学第一附属医院及中南大学湘雅医院开展。

本次启动会由同济大学附属同济医院副主任医师李萍主持，同济大学附属同济医院梁爱斌副院长和邦耀生物首席科学家刘明耀教授出席并致辞，检验科、医学伦理委员会等相关科室的专家教授、青年医师及邦耀生物CEO席在喜先生、邦耀生物科研及临床团队均出席了此次会议。梁爱斌副院长在会上致辞，感谢一线工作人员的辛苦与付出，这将是一个新的起点，希望该研究能早日取得突破性成果，可以真正地为我们中国血液病治疗作出贡献。同时也期望邦耀生物未来不断提升和优化，提供更多更新的产品与医院合作。

梁爱斌副院长致辞

华东师范大学生命科学学院院长、邦耀生物首席科学家刘明耀教授也作了会议致辞，他说道，与院方的合作，可以将基础研究和临床转化更好的结合，我们期待研发团队与临床研究团队结合，可以为患者解决临床上治疗问题。期待在梁院长的带领下，我们可以早日取得突破性成果。

刘明耀教授致辞

接着，邦耀生物的首席医学官李伟博士详细讲解了“通用型BCMA-UCART细胞治疗成人复发或难治性多发性骨髓瘤安全性和有效性的临床研究”方案，与参会的各位专家进行了关于临床安全性和有效性的深入讨论。

李伟博士作报告

此项“BCMA-UCART细胞治疗成人复发或难治性多发性骨髓瘤安全性和有效性的临床研究”项目的顺利启动，标志着同济医院与邦耀生物携手进入国内通用型CART治疗研究的领先梯队，有望为多发性骨髓瘤患者提供更为便捷、有效的治疗策略。