恶性肿瘤是导致儿童死亡的第二大死因。近30年我国儿童肿瘤发病率以每年2.8%的速度递增,每年有3-4万儿童确诊肿瘤。儿童恶性肿瘤谱中白血病占30%、脑瘤占20%、淋巴瘤10%、实体瘤40%。儿童实体肿瘤由于发病率较成人低,肿瘤病种多且分散,所以不管是发病机制研究还是肿瘤药物研发得到的关注都非常少。由于研发和临床试验费用高、预期市场收益小,药物研发企业缺少进行儿童肿瘤药物研发及临床试验的经济动力。即使是在成人肿瘤中已经得到广泛应用的新型抗癌药,仍然因为缺少临床应用证据而不能应用于患儿。儿童实体肿瘤化疗方案中仍以顺铂、阿霉素、长春新碱等为主要化疗药,一旦效果不理想,往往可供选择的替代药物也很有限。
人源肿瘤异种移植(Patientderived tumor xenograft, PDX)模型是将来源于患者的肿瘤组织、原代细胞植入免疫缺陷鼠的体内形成的移植瘤模型。PDX模型保存了患者肿瘤的异质性和微环境,可以更好地模拟其原生的生长环境,最大程度的保留肿瘤自身的特征,是现阶段最优秀的肿瘤动物模型。2016年,美国国家癌症研究所(NCI)在Nature上发文宣布,已被世界各地研究人员使用达25年之久的NCI-60细胞系“退休”, PDX模型“上任”,掀起了全世界的研究热潮。儿童肿瘤PDX模型可以对已上市的抗癌药物进行筛选,并判断用于治疗儿童肿瘤的可能性。另外儿童肿瘤PDX模型在儿童肿瘤发病机制研究、新药研发及细胞治疗疗效判定等方面也有重要作用。江西省儿童医院普外科张守华教授和南昌乐悠生物科技有限公司经过3年多的合作,已经构建成功了多种儿童肿瘤PDX模型:神经母细胞瘤、肝母细胞瘤、肾母细胞瘤、卵黄囊瘤、淋巴瘤等。2月15日是”国际儿童癌症日,为了推动儿童肿瘤研究进步,双方决定免费提供前期构建成功的儿童肿瘤PDX模型给相关的科研人员,一起合作为攻克儿童肿瘤而努力!
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