《自然—医学》| 研究揭示个体对疫苗反应差异的原因
美国国立卫生研究院John S. Tsang研究组近日取得一项新成果。
他们发现健康个体对疫苗的反应与系统性狼疮患者病理表现的共有特征基础是广泛的免疫激活。
2020年2月24日，国际学术期刊《自然—医学》在线发表了这一成果。
研究人员揭示了基线血液转录特征，其可预测健康受试者对流感和黄热病疫苗的抗体反应。
对这些相同特征的临床静止期评估发现，其与系统性红斑狼疮伴浆母细胞相关性耀斑患者的病理特征相关。
对流感疫苗免疫应答高或低的健康人的82种表面蛋白和53,201个单细胞转录组CITE-seq分析显示，该特征反映了浆细胞样树突状细胞I型IFN-T / B淋巴细胞网络中的活化程度。
该发现揭示了调节此类免疫基线可以改善疫苗反应性并减轻不良自身免疫反应。
研究人员表示，个体对疫苗接种和疾病的反应差异很大，这可能部分是由于基线免疫变异所致。
免疫应答的基线预测因子及其生物学基础对于癌症免疫治疗、疾病诊治、疫苗接种和感染应答的潜在重要性具有广泛的意义。
X连锁色素性视网膜炎首次基因治疗的结果
英国牛津大学Robert E. MacLaren小组揭示了RPGR突变引起的X连锁色素性视网膜炎（RP）的人类首次基因治疗试验的初步结果。
该研究成果在线发表在2020年2月24日的《自然—医学》上。
研究人员对18位X连锁RP患者进行了长达6个月的人类首次1/2期剂量递增临床试验（https://clinicaltrials.gov/：NCT03116113）。
X连锁RP是由RP GTPase调节基因（RPGR）基因突变引起的。
该研究的主要参数是安全性，次要参数包括视敏度、显微视野检查和视网膜中央厚度。
在视网膜下利用腺病毒载体表达密码子优化的人RPGR（AAV8-coRPGR）基因，除了高剂量类固醇反应性视网膜下炎症的患者外，其他并没有产生安全性方面的问题，并达到了预先设定的临床效果。
对6例患者进行跟踪，研究人员发现从1个月开始病人的视野得到改善，并一直维持到随访的最后时刻。
研究人员表示，视网膜基因疗法在治疗色素性视网膜炎中具有广阔的前景，RP主要是由光感受器变性造成的，可导致年轻人严重视力丧失。
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