从实验室走向临床,基因与细胞治疗研究该如何开展?

来源:赛业生物 发布时间:2022年06月23日 浏览次数: 【字体: 收藏 打印文章

基因与细胞治疗研究该如何开展

细胞与基因治疗领域也是近几年的大热门,科研成果层出不穷、产品也接二连三获批上市,未来的发展可以延申至多学科并直接造福患者。这样一个有热点,能长线发展,还符合科研初的领域可以说是科研人员眼里的香饽饽。 

一、热门领域也有难题

即使选择了热门领域,这几项科研中的困难也是我们必须要克服的: 

1.克服实验材料问题 

很多研究中实验材料,如细胞、小鼠等动物模型都有周期性。合理的时间规划是课题开展的必要条件。 

2.善于利用实验资源 

很多实验由于涉及到多个环节,很多高精尖设备普通实验室无法满足。需要与其他院所合作,租赁器材或外包部分实验。这就需要平时留意相关资源,做好储备。 

3.做好风险把控 

理工科的实验存在失败概率,一旦需要重复或补材料,又得从头再来,提前准备好planB很有必要。 

4.紧跟前沿热点 

多了解前沿进展,多研究文献,及时调整自己的课题。 

…… 

二、治疗综合解决方案开拓思路

在细胞与基因治疗这个热门领域,如何有效开展基因治疗研究?致病性靶点如何寻找?CAR-T疗法有哪些研究思路?想get更多细胞治疗与基因治疗实用的技术干货、解决项目难题的完整方案,及过往成功案例,马上扫码申请领取吧>> 

1.基因治疗综合解决方案要点一览 

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▶ 靶点预测与验证

RDDC罕见病数据中心可进行人类基因突变的致病风险预测,通过预测模型还可得到导致疾病表型的突变位点,为基因治疗研究开展提供极大便利。

 ▶ 病毒载体研制

不同质量标准的AAV、LV、ADV等病毒,满足基因治疗研究者的个性化选择。针对AAV包装,从AAV质粒的设计、构建,病毒的包装、纯化到表达分析和功能验证的全流程服务方案,为您最大限度缩短实验周期。 

▶ 评价模型构建

与传统药物治疗原理不同,基因治疗是对人体内特定基因表达进行调控,理想的动物模型不仅可以更真实地反映治疗效果,还能大大降低临床出现不良反应的风险。 

▶ 有效性评价

分子、细胞和动物体内水平的表型检测,包括眼科、神经、心脑血管、肿瘤等多个疾病的基因治疗领域,完整的表型分析系统化服务方案,你值得拥有。 

▶ 基因治疗经典研究案例

从研究思路和策略,再到技术方法,都为我们今后开展相关基因功能研究,以及基因治疗方法及其效果评价提供了非常好的参考借鉴作用。 

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2.细胞治疗综合解决方案要点一览 

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▶ 前沿背景

免疫疗法是肿瘤治疗领域最具前景的方向之一,被认为是最有可能“治愈”癌症的治疗方法。 

▶ 病毒载体制备

针对CAR-T细胞治疗,不同靶点的CAR分子如何设计,病毒包装实验如何展开,交付标准有哪些? 

▶ 肿瘤免疫模型构建

细胞治疗研究如何选择各类CDX模型和人免疫系统重建小鼠模型? 

▶ 体内体外药效评价

标准化及个性化的肿瘤免疫评价实验,涵盖体内外杀伤实验、免疫学实验、功能学实验、表达检测等。 

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