2016 年11 月1 号上午，由昆明理工大学、中国科学院动物研究所、首都医科大学宣武医院以及云南中科灵长类生物医药学重点实验室共同承担的国家重点研发计划项目“靶向基因编辑建立神经系统疾病猴模型及干细胞治疗研究”项目启动会在昆明理工大学莲华校区伍集成会堂顺利召开。

云南省科学技术院胡启相副院长，云南省科技厅社发处金振辉处长，基础处张红云处长，昆明理工大学副校长王华，灵长类转化研究院院长、云南中科灵长类生物医学重点实验室理事长季维智及各职能部门和全体承担单位的项目组关键人员等参加了本次工作会暨启动仪式。

昆明理工大学副校长王华在工作会上致辞，他代表学校向支持关心该项目的专家、领导，向项目合作承担单位和负责人表示诚挚的欢迎，向大家介绍了我校在近几年来的科研项目工作，并对该项目的成功申报表示祝贺。希望在项目中，各项目承担单位能够形成互帮互助工作机制，合力完成研发项目，并争取下一次的继续合作。项目负责人、昆明理工大学教授牛昱宇对项目的研究内容、思路、工作方案、课题间的相互合作等进行了详细的说明。各项目组长也分别对自己单位所承担项目的实施方案、实施目标和第一年的计划做了详细的介绍。

该项目是基于国际领先的灵长类靶向基因编辑和干细胞技术平台建立PD，ALS 和RTT 疾病动物模型，建立ESCs，iPSCs 和NTESCs 不同类型多能干细胞系及相应神经分化和培养体系，通过对不同类型疾病（神经退行疾病和早期神经系统发育异常），不同发病人群（成年或未成年）以及疾病的不同遗传突变类型建立对应的干细胞治疗策略（移植细胞类型，分化体系，细胞修复和移植方法等），较系统地回答干细胞临床治疗的最关键问题：安全性和有效性。本项目通过精准靶向基因编辑技术建立神经系统疾病模型，开展以干细胞为基础的细胞和基因治疗评价，不仅能增强我国在相关领域的自主创新能力，促进基础研究与转化应用领域的有机结合，还可以全面提升我国在生命科学和生物医药领域基础和临床研究的国际影响力和竞争力。最终为解决困扰人类的神经系统疾病的治疗提供理论和实践基础。